Con motivo del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se conmemora este jueves 8 de septiembre, la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística, se une a la Fundación Española de Fibrosis Quística (FuEFQ), la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y la Sociedad Española de FQ (SEFQ) instan al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad a llegar a un acuerdo de financiación en la próxima reunión del CIPM a finales de septiembre, para incluir la indicación pediátrica de Kaftrio© en el Sistema Nacional de Salud (SNS) y no alargar más la espera de 500 niñas y niños con Fibrosis Quística que siguen sufriendo un deterioro irreversible de su salud.
8 de septiembre de 2022 -. La Fibrosis Quística (FQ) ha vivido una revolución en los últimos años en lo referente a su tratamiento. El desarrollo de los moduladores de la proteína CFTR, y su ampliación cada vez a más mutaciones y franjas de edad, está suponiendo una mejora considerable en la calidad de vida de muchas personas con FQ. Estos tratamientos no curan, pero frenan el deterioro que produce la enfermedad.
El último de estos moduladores, Kaftrio©, fue incluido con retraso respecto a los países de nuestro entorno en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS), el 1 de diciembre de 2021, para personas con FQ mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70% de la población con FQ en España. Casi simultáneamente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) amplió la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y fue autorizado en enero por la Comisión Europea para su comercialización en Europa. Lo ocurrido con la indicación de adultos está a punto de repetirse y, ocho meses después, 500 niñas y niños con Fibrosis Quística en España siguen esperando para poder acceder a este revolucionario tratamiento.
El pasado mes de mayo, en la reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) se acordó financiar las indicaciones pediátricas de dos de los moduladores CFTR de Vertex (Kalydeco© y Orkambi©). Pero los otros dos (Kaftrio© y Symkevi©) no se aprobaron y, a día de hoy, continúan las negociaciones entre el laboratorio y el Ministerio de Sanidad para conseguir la autorización de estas indicaciones pediátricas en la próxima CIPM que tendrá lugar a finales de septiembre.
Por ello, Isabel Sánchez, presidenta de la AAFQ, Juan Da Silva, presidente de la FEFQ y el Dr. Óscar Asensio, presidente de la FuEFQ y de la SEFQ, en representación del colectivo de Fibrosis Quística en España, quieren llamar la atención en el Día Mundial de la Fibrosis Quística para reclamar al laboratorio Vertex y al Ministerio de Sanidad que lleguen a un acuerdo “real” urgente, en vista de todos los meses perdidos desde la CIPM celebrada en mayo. Meses de deterioro irreversible, que continúan sufriendo las niñas y niños con FQ que podrían haberse beneficiado ya de este tratamiento.
Isabel Sánchez, presidenta de la Asociación Andaluza de Fibrosis Quística manifiesta que «casi 60 familias andaluzas, según los datos censados por las unidades de referencia, viven cada día como sus pequeños y pequeñas se degradan, empeoran, pierden calidad de vida, acelerando una cuenta atrás… Oportunidad de la que tampoco han podido beneficiarse las 53 personas trasplantadas bipulmonares a causa de la FQ, cuando no había más opción que el trasplante. Por un acuerdo que no se firma en un despacho, es un sinsentido…»
“Nos ha sorprendido lo ocurrido el pasado mes de mayo. Nadie se esperaba que no hubiese acuerdo de financiación cuando se había producido un acuerdo en diciembre para mayores de 12 años. Esa aprobación por parte del CIPM que, no estaba acordada con el laboratorio y que éste no ha aceptado, hace que nadie entienda la situación actual con claridad y genere más incertidumbre de la deseada. Es muy difícil explicar al colectivo y a los profesionales que seguimos sin acuerdo. Espero que el laboratorio y el Ministerio de Sanidad puedan llegar a un acuerdo que permita a finales de septiembre desbloquear el acceso de este tratamiento para las niñas y niños con FQ”, comenta Juan Da Silva, presidente de la Federación Española de FQ.
Por su parte, el Dr. Óscar Asensio, presidente de la Sociedad Española de FQ y de la Fundación Española de FQ tampoco entiende el retraso en la negociación ni la injusta espera para todas estas niñas y niños con Fibrosis Quística: “No podemos estar reclamando una y otra vez, en cada nueva indicación y en cada ampliación etaria, que se agilicen los tiempos para que los tratamientos innovadores estén disponibles para el colectivo FQ. Debemos buscar de una vez por todas que las aprobaciones de este tipo de tratamientos sean automáticas cuando un organismo regulador como la EMA, donde participa la agencia reguladora española (AEMPS), autoriza su utilización en edades más tempranas. Además, se deben agilizar los procesos de negociación de financiación, para que el acceso a estos tratamientos no se retrase durante años o que no paralicen la llegada real del fármaco al paciente, cuando su esperanza de vida se pierde mes a mes”.
Asimismo, el colectivo de Fibrosis Quística continúa promoviendo la investigación, ya que todavía existe un 30% de la población con Fibrosis Quística en nuestro país que no puede beneficiarse de ninguno de estos tratamientos moduladores debido a sus mutaciones. Actualmente hay abiertas varias líneas de investigación en busca de un tratamiento efectivo para estas mutaciones, por lo que se necesita una mayor agilidad en los procesos de aprobación de futuros fármacos, para que todas las personas con FQ que todavía están esperando no sufran retrasos innecesarios que puedan afectar directamente a su salud y supervivencia.
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